Devojčica umrla tokom eksperimentalne genske terapije: Platili 750.000 evra za nadu, izgubili ćerku

Vodeći kineski medicinski univerzitet istražuje smrt devojčice koja je učestvovala u eksperimentalnom ispitivanju genetske modifikacije koje je sproveo vodeći stručnjak u pridruženoj bolnici, a koje je izazvalo ozbiljnu zabrinutost u vezi sa etikom u procvatu kineske biomedicinske industrije.

Medicinski fakultet Univerziteta Šangaj Điaotong saopštio je da je formirao radnu grupu koja će sprovesti "sveobuhvatnu istragu" o kliničkom ispitivanju sprovedenom prošle godine u bolnici Sinhua, kao i o naučnom radu koji je iz njega proistekao.

Preporučujemo

Saopštenje je usledilo nekoliko dana nakon što su američki časopis Science i publikacija Retraction Watch, koja se bavi odgovornošću u nauci, objavili zajednički izveštaj o neuspelom kliničkom ispitivanju koje su delimično finansirali roditelji devojčice. Oni tvrde da su za razvoj terapije platili 860.000 dolara (oko 750.000 evra).

Roditelji su za ove medije izjavili da ih lekari nisu upozorili da bi njihova ćerka mogla da umre i da su verovali kako će terapija ispraviti genetski poremećaj odgovoran za razvojne smetnje za koje su strahovali da će kasnije uticati na njen život.

Etički odbor bolnice zaključio je da je smrt devojčice "nedvosmisleno povezana" sa terapijom, ali su kazne bile minimalne, a ishod nikada nije javno objavljen ni od lekara ni institucija. Istovremeno, rezultati povezanog istraživanja objavljeni su u uglednom naučnom časopisu Nature, otkriva izveštaj Science-a.

Slučaj je izazvao ogorčenje i zabrinutost u Kini, posebno nakon pooštravanja pravila koja su usledila posle skandala iz 2018. godine, kada je otkriveno da su rođene bebe nastale iz genetski izmenjenih embriona koje je stvorio kineski naučnik He Điankui.

Kontekst najnovijeg ispitivanja ipak je znatno drugačiji. Gensko uređivanje predstavlja novi oblik genske terapije čiji je cilj izmena DNK ili RNK kako bi se popravili ili uklonili neispravni geni koji izazivaju različite bolesti kod dece i odraslih. Za razliku od uređivanja embriona, ove promene se ne prenose na naredne generacije.

Ipak, prema rečima Džoj Džang, direktorke Centra za globalnu nauku i epistemološku pravdu na Univerzitetu Kent u Velikoj Britaniji, ovaj slučaj mnogo više zabrinjava od slučaja He Điankuija, jer uključuje etablirane naučnike sa jednog od najuglednijih kineskih univerziteta.

He je, za razliku od njih, bio malo poznat naučnik-preduzetnik zaposlen u tek osnovanoj instituciji kada je postao prvi i jedini poznati istraživač koji je genetski izmenio ljudske embrione namenjene implantaciji. Taj potez šokirao je svetsku naučnu zajednicu, a He je zbog toga osuđen na tri godine zatvora.

Od tada je Kina pokrenula niz državnih inicijativa i najavila jačanje etičkih standarda, ali ovaj slučaj pokazuje da to očigledno nije bilo dovoljno, smatra Džang.

Stručnjak za globalno zdravlje Jandžong Huang ocenio je da pojava "sličnih etičkih propusta godinama kasnije ukazuje na trajne nedostatke u regulativi kada su u pitanju transparentnost, bezbednost i odgovornost".

"Ako pogledate ovaj slučaj, pun je grešaka, propusta i nepravilnosti. Po tome je jedinstven, ali se plašim da bi u okruženju kineskog biomedicinskog buma mogao biti samo vrh ledenog brega", rekao je Huang, viši saradnik američkog Saveta za spoljne odnose.

Neuspelo kliničko ispitivanje

Genska terapija, koja obuhvata i terapije zasnovane na genskom uređivanju, postala je jedan od glavnih pokretača kineskog biotehnološkog sektora, u kojem istraživači vode trku sa kolegama iz SAD i drugih zemalja u potrazi za medicinskim otkrićima.

Razvoj ubrzava kineski takozvani dvostruki regulatorni sistem, koji omogućava da se terapije prvi put testiraju na ljudima kroz takozvana istraživački inicirana klinička ispitivanja.

Takva ispitivanja manjeg obima uglavnom prolaze kroz blaži nadzor od standardne procedure odobravanja. Slični modeli postoje i u drugim državama i smatraju se važnim za ubrzavanje razvoja terapija, naročito za retke bolesti za koje ne postoji veliki komercijalni interes, ali istovremeno nose određene rizike.

U tom kontekstu jedan bračni par iz Šangaja, koji je svoju priču ispričao časopisu Science, pokušao je da pronađe terapiju za svoju ćerku. Devojčici je dijagnostikovan redak genetski poremećaj koji izaziva neurološko razvojno oboljenje poznato kao Snijders Blok-Kampo sindrom.

Bolest može izazvati intelektualne teškoće i ozbiljne fizičke simptome. Iako su simptomi kod devojčice bili blaži nego kod drugih pacijenata, roditelji su odlučili da potraže specijalizovanu gensku terapiju.

Povezali su se sa Ćiu Zilongom, uglednim neuronaučnikom iz Istraživačkog instituta Songđijang pri Medicinskom fakultetu Univerziteta Šangaj Điaotong. Ćiu je bio poznat po istraživanjima koja koriste naprednu tehniku takozvanog "base editinga" za razvoj prilagođenih terapija za decu sa retkim bolestima.

Prema planu lečenja koji je razvio, devojčica je trebalo da postane prva osoba na svetu koja će primiti gensku terapiju usmerenu direktno na mozak. Porodici je, prema navodima Science-a, garantovao da neće biti "nikakvih bezbednosnih katastrofa", što potvrđuju i audio-snimci koje je porodica napravila.

Pripreme su uključivale pretklinička ispitivanja na miševima i majmunima, za koja je Ćiu tvrdio da potvrđuju spremnost za prelazak na kliničko ispitivanje.

Početkom 2025. godine etički odbor bolnice odobrio je početak ispitivanja iako konačni rezultati jednog od eksperimenata na majmunima još nisu bili objavljeni. Ostali rezultati bili su "neuverljivi", prema naučniku koji ih je pregledao za Science.

Devojčica preminula ubrzo nakon prve terapije

Nekoliko dana nakon što je primila terapiju prošlog marta, devojčica je dobila visoku temperaturu i znake oštećenja bubrega, hitno je prebačena na intenzivnu negu i ubrzo preminula. CNN nije mogao nezavisno da potvrdi ove navode.

Podaci o kliničkom ispitivanju od tada nisu ažurirani. Jedan od glavnih lekara, Ju Jongguo, odbio je da komentariše slučaj i prekinuo telefonski razgovor sa CNN-om. Ćiu nije odgovorio na zahtev za intervju, dok medicinski fakultet nije odgovarao na pozive.

U septembru 2025. godine zdravstvene vlasti jednog šangajskog okruga kaznile su bolnicu sa oko 3.600 dolara zbog nepravilnog nadzora nad ispitivanjem i zato što ono nije bilo registrovano kao komercijalno finansirano istraživanje u nacionalnoj bazi podataka. Prema navodima porodice, doktor Ju dobio je samo usmeno upozorenje. CNN je zatražio komentar i od bolnice.

Tek u februaru ove godine, kada su ožalošćeni roditelji saznali da je časopis Nature objavio rad Ćiua, zatražili su reakciju univerziteta. Naučni rad opisivao je istraživanje o mogućnosti ispravljanja mutacije koja je izazvala bolest njihove ćerke, ali nije pominjao kliničko ispitivanje na ljudima niti njenu smrt.

Bračni par zatražio je istragu i povlačenje rada, navodeći da bi on mogao drugim roditeljima dati lažnu nadu. Univerzitet je taj zahtev odbio, prenosi Science.Zamenica glavnog urednika Nature-a Viktorija Aranda izjavila je za CNN da časopis istražuje navode, da je u kontaktu sa istraživačima i da će, nakon završetka provere, preduzeti odgovarajuće uredničke mere.

"Ni u jednom trenutku nismo bili obavešteni da je kliničko ispitivanje na ljudima planirano ili u toku, niti su nam dostavljeni ili pomenuti bilo kakvi podaci o terapiji na ljudima. Šokirani smo saznanjem o smrti deteta i okolnostima pod kojima se to dogodilo", rekla je Aranda.

Nature je 29. jula dodao uredničku napomenu uz sporni rad, dok je sa sajta bolnice Sinhua uklonjeno saopštenje na kineskom jeziku kojim je ranije bilo promovisano njegovo objavljivanje.

Nova pravila, ali i dileme

Skandal dolazi u trenutku kada kineski regulatori pokušavaju da prate nagli rast inovacija i ulaganja u napredne terapije.

Od 2015. godine broj istraživački iniciranih ispitivanja ćelijskih i genskih terapija naglo je porastao. U više od hiljadu studija učestvovalo je preko 30.000 ispitanika, što je dvostruko više nego u kliničkim ispitivanjima lekova koje nadzire nacionalni regulator, pokazuje analiza kineskih istraživača iz 2025. godine.

Peking je u maju uveo nova pravila koja se posebno odnose na nove biomedicinske tehnologije i koja, prema mišljenju stručnjaka, popunjavaju regulatorne praznine u razvoju naprednih i personalizovanih terapija.

Nova pravila uspostavljaju nacionalni regulatorni okvir za ovakva ispitivanja, uključujući i istraživački inicirana klinička ispitivanja poput onog u bolnici Sinhua, centralizuju nadzor i uvode obavezno prijavljivanje neželjenih reakcija. Istovremeno, smatra se da stvaraju jasniji put ka komercijalizaciji ovih terapija.

"Teško je reći da li bi ova pravila promenila ishod ovog slučaja, ali se može očekivati da bi, uz ovakve zaštitne mehanizme, sama institucija pokazala mnogo više opreza", rekao je Kalvin Ho, vanredni profesor Pravnog fakulteta Univerziteta Monaš u Australiji.

On dodaje da se ispitivanje odvijalo u vreme kada nije postojao jasan regulatorni okvir i da je pronalaženje ravnoteže između inovacija i zaštite pacijenata izazov za vlade širom sveta.

Posmatrači upozoravaju da bi slučaj mogao podstaći dodatno pooštravanje propisa u Kini, što bi moglo usporiti naučni razvoj. Međutim, Peking, osim između bezbednosti i inovacija, mora da balansira i između globalne konkurencije, pa možda neće želeti da uspori razvoj sektora.

Udeo Kine u ukupnom broju novih kliničkih ispitivanja u svetu porastao je sa jedan odsto 2009. godine na 32 odsto 2025. godine, gotovo dostigavši SAD, koje imaju 35 odsto, pokazuje istraživanje Cure Innovation Index-a.

"Kineske institucije imaju izuzetne kapacitete i rade na samom vrhu nauke", rekao je Huang.

"Ali dok govorimo o usponu Kine kao biotehnološke supersile, ne smemo zaboraviti drugu stranu priče - regulatorne i etičke izazove koji bi mogli predstavljati ozbiljnu prepreku kineskoj nauci."

(Telegraf.rs)